Post #208

11 февраля 2025 FDA одобрило мирдаметиниб (Gomekli, SpringWorks Therapeutics) для лечения взрослых и детей старше 2 лет с нейрофиброматозом 1 типа (НФ1) и симптомными плесикформными нейрофибромами. Одобрение произошло на основании исследования IIb фазы ReNeu, в котором приняли участие 114 человек с плексиформными нейрофибромами, ассоциированными с НФ1. Лечение таких пациентов ограничено несколькими опциями, основная - операции, которые зачастую связаны с ухудшением качества жизни 🩹, а иногда вовсе не могут быть проведены. В исследовании все пациенты (58 взрослых и 56 детей) имели неоперабельные плексиформные нейрофибромы, т.е. такие, которые не могли быть полностью удалены ❌ из-за риска серьезных осложнений вследствие близкого расположения их к жизненно-важным структурам или высокой васкуялризации. 💡Мирдаметиниб - это высокоселиктивный ингибитор MEK1/2, который способен проникать через гематоэнцефалический барьер. В исследовании он принимался перорально в виде капсул или таблеток. Оценка эффективности Первичной конечной точкой была частота объективного ответа (ORR), которая определялась как процент пациентов с уменьшением опухоли на ≥20% согласно МРТ в сравнении с baseline спустя 24 цикла лечения. Вторичными конечными точками были заявлены длительность ответа (DoR) и результаты, сообщаемые пациентом (PRO) - субъективная оценка пациентом изменения боли за 13 циклов лечения. ✅ORR достигли 41% взрослых пациентов, что было значительно выше, чем заранее запланированный минимальный клинически значимый уровень в 23%. Среди детей ORR была зафиксирована у 52%. ✅DoR - у 23 взрослых пациентов из 24, достигших ответа, ответ сохранился к катоффу (DCO), а у 18 из них ответ сохранялся на протяжении 12 месяцев или даже больше. Все дети, достигшие ORR, сохранили ответ к DCO, а у 22 из них ответ сохранялся на протяжении 12 месяцев и больше. ✅PRO: в обеих группах пациентов было значительное снижение боли на протяжении лечения, улучшения фиксировались уже на 3-5 циклы лечения. 🐊 Наиболее частыми побочными эффектами были сыпь, диарея, тошнота, рвота, также отмечались снижение фракции выброса левого желудочка, повышение креатинфосфокиназы и боль в животе - в т.ч. grade 4. #новости#FDA#NF1#нейрофиброма