Прецизионная онкология

Селперкатиниб в детской онкологии 29 мая 2024 произошло ускоренное одобрение FDA тирозинкиназного ингибитора домена рецептора RET селперкатиниба (Retevmo) для применения в детской онкологии. Ранее этот препарат был одобрен для применения у пациентов 12 лет и старше. Зарегистрированы три новых показания к селперкатинибу у пациентов от 2 лет: ⭕ Распространенный или метастатический медуллярный рак щитовидной железы с мутацией в гене RET; ⭕ Распространенный или метастатический, рефрактерный к радиоактивному йоду рак щитовидной железы со слиянием RET; ⭕ Местно-распространенные или метастатические солидные опухоли со слиянием RET, которые спрогрессировали на предшествующей системной терапии или у которых нет альтернативных опций лечения. Одобрение основано на исследовании 1/2 фазы LIBRETTO-121(NCT03899792). Исследование начато в 2019 и планируется к завершению в 2029. На ASCO-2024 был представлен промежуточный результат в виде абстракта. К 13.01.23 (data cut-off) селперкатиниб получили 27 пациентов в возрасте от 2 до 20 лет с медуллярным раком щитовидной железы с мутацией в гене RET (n=14), папиллярным раком щитовидной железы со слиянием RET (n=10) и с другими типами опухолей (n=3). 🎯 ORR в общей группе составила 48% (95% CI, 28%–69%). Медиана длительности ответа (DOR) не была достигнута, у 92% ответ сохранялся на протяжении 12 месяцев. 🎯 Для группы пациентов с мутацией в гене RET ORR составила 43% (95% CI, 18%–71%), а для группы со слиянием RET – 60% (95% CI, 26%–88%). Препарат обладает хорошей переносимостью – на данный момент не зарегистрировано прекращение приема в связи с токсичностью; двум пациентам в исследовании потребовалась редукция дозы. Самыми частыми (≥25%) побочными эффектами были миалгия, диарея, головная боль, тошнота, рвота, повышение печеночных ферментов, нейтропения, запоры, прибавка в весе. У одного пациента 15 лет зафиксирован эпифизеолиз головки бедренной кости. ссылка на новость #FDA_approval#одобрено_FDA#RET_fusion#RET_mutation#детская_онкология